Ataluren

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Strukturformel
Struktur von PTC-124
Allgemeines
Freiname Ataluren
Andere Namen
  • 3-[5-(2-Fluor-phenyl)-[1,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoesäure (IUPAC)
  • PTC-124
Summenformel C15H9FN2O3
Externe Identifikatoren/Datenbanken
CAS-Nummer 775304-57-9
EG-Nummer 922-364-8
ECHA-InfoCard 100.132.097
PubChem 11219835
Wikidata Q753330
Eigenschaften
Molare Masse 284,24 g·mol−1
Sicherheitshinweise
GHS-Gefahrstoffkennzeichnung [1]
keine Einstufung verfügbar
H- und P-Sätze H: siehe oben
P: siehe oben
Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen.

Ataluren (Handelsname: Translarna; Hersteller PTC Therapeutics, South Plainfield (New Jersey, USA)) ist ein Arzneistoff zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne.[2]

Ataluren kommt bei Krankheiten genetischen Ursprungs zum Einsatz, die auf nonsense-Mutationen beruhen, das ein Ablesen des Gens über das Stopcodon hinaus vermitteln soll. Ataluren wird als auch als Arzneistoff gegen Mukoviszidose ins Auge gefasst und kann oral verabreicht werden.

Für beide Indikationen ist die Substanz seitens der Europäischen Kommission als Orphan Drug im Gemeinschaftsregister der EU eingetragen.[3][4]

Ende Mai 2018 erteilte das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) eine positive Zulassungsempfehlung für die EU Staaten in der Indikation Muskeldystrophie Duchenne, bei gehfähigen Patienten ab einem Alter von 2 Jahren. Bisher galt ein Mindestalter von 5 Jahren.[5] In der Regel folgt einem solchen positiven Votum auch eine entsprechende Zulassung durch die Europäische Kommission.

Als möglicher Wirkungsmechanismus wird angeführt, dass durch Ataluren die bei cystischer Fibrose fehlende Expression des CFTR-Proteins wiederhergestellt und damit der krankhaft eingeschränkte Wasser- und Chloridionentransport aus Epithelzellen wieder normalisiert wird.[6] Damit einher geht die Verflüssigung der bei cystischer Fibrose krankhaft zähflüssigen Körpersekrete. Einen vergleichbaren Wirkungsmechanismus in dieser Indikation weist auch das Antibiotikum Gentamicin auf, gegenüber diesem soll Ataluren aber weniger unerwünschte Wirkungen haben und kann auch oral (anstatt wie Gentamicin inhalativ) verabreicht werden.

Im Tierversuch regte Ataluren in den Muskelzellen von Mäusen die Bildung des Proteins Dystrophin an, dessen Fehlen für die Muskelschwäche verantwortlich gemacht wird. Deswegen soll die Substanz auch zur Behandlung der Muskeldystrophie vom Typ Duchenne entwickelt werden.[7][8]

Die Plasmahalbwertszeit von Ataluren beträgt 3 bis 6 Stunden.[9]

Einzelnachweise[Bearbeiten | Quelltext bearbeiten]

  1. Diese Substanz wurde in Bezug auf ihre Gefährlichkeit entweder noch nicht eingestuft oder eine verlässliche und zitierfähige Quelle hierzu wurde noch nicht gefunden.
  2. Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit, EPAR der EMA, abgerufen am 13. Juni 2018
  3. Eintrag EU/3/05/277 (Memento vom 1. Februar 2008 im Internet Archive) im EU-Gemeinschaftsregister für Orphan Drugs.
  4. Eintrag EU/3/05/278 (Memento vom 1. Februar 2008 im Internet Archive) im EU-Gemeinschaftsregister für Orphan Drugs.
  5. Summary of opinion (initial authorisation), PM EMA vom 31. Mai 2018, abgerufen am 13. Juni 2018
  6. EMEA/COMP/123054/2005 Rev.3 (Memento vom 26. Dezember 2009 im Internet Archive) (PDF; 127 kB), Beurteilung des Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur, 3. Juli 2007.
  7. EMEA/COMP/122996/2005 Rev.2 (Memento vom 26. Dezember 2009 im Internet Archive) (PDF; 121 kB) Beurteilung des Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur, 3. Juli 2007.
  8. E. M. Welch, E. R. Barton u. a.: PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. In: Nature. Band 447, Nummer 7140, Mai 2007, S. 87–91, doi:10.1038/nature05756, PMID 17450125.
  9. S. Hirawat, E. M. Welch u. a.: Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers. In: Journal of clinical pharmacology. Band 47, Nummer 4, April 2007, S. 430–444, doi:10.1177/0091270006297140, PMID 17389552.

Weblinks[Bearbeiten | Quelltext bearbeiten]

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