„Patisiran“ – Versionsunterschied
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|Autor=Ole B. Suhr, Teresa Coelho, Juan Buades, Jean Pouget, Isabel Conceicao, John Berk, Hartmut Schmidt, Márcia Waddington-Cruz, Josep M. Campistol, Brian R. Bettencourt, Akshay Vaishnaw, Jared Gollob and David Adams |
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|Titel=Efficacy and safety of patisiran for familial amyloidotic polyneuropathy: a phase II multi-dose study |
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|Sammelwerk=[[Orphanet Journal of Rare Diseases]] |
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|Band=10 |
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|Datum=2015 |
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|Seiten=109 |
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|ISSN=1750-1172 |
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|DOI=10.1186/s13023-015-0326-6 |
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|PMID=26338094}} |
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== Einzelnachweise == |
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Version vom 24. Juli 2017, 19:58 Uhr
Patisiran (Hersteller Alnylam Pharmaceuticals) ist ein experimenteller Arzneistoff zur Behandlung der hereditären ATTR Amyloidose (hATTR). Es ist ein Vertreter einer vergleichsweise neuen Wirkstoffklasse, die auf der RNA-Interferenz (RNAi oder auch RNA-Silencing) resp. die Gen-Stilllegung beruht. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine experimentelle Möglichkeit zur vorübergehenden Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Man spricht bei dieser Substanzklasse von RNAi-Therapeutika. Patisiran befindet sich noch in der klinischen Untersuchung (Phase-3) und ist bisher weder in den USA noch in der EU zugelassen.[1]
Anwendungsgebiete
Patisiran wird derzeit zur Behandlung der hereditären ATTR Amyloidose (hATTR) untersucht.[1] Es bindet an das 3'-Ende der mRNA von hATTR.[2]
Zulassungsstatus
Das Medikament befindet sich aktuell (2017) sowohl in den USA als auch in der EU noch in der Erprobung.[3][4][5][6][7]
Im Januar 2014 gaben Alnylam und Sanofi Genzyme bekannt, dass sie gemeinsam weltweit die Entwicklung und Vermarktung von RNAi Therapeutika vorantreiben wollen.[6]
Weblinks
Literatur
- Ole B. Suhr, Teresa Coelho, Juan Buades, Jean Pouget, Isabel Conceicao, John Berk, Hartmut Schmidt, Márcia Waddington-Cruz, Josep M. Campistol, Brian R. Bettencourt, Akshay Vaishnaw, Jared Gollob and David Adams: Efficacy and safety of patisiran for familial amyloidotic polyneuropathy: a phase II multi-dose study. In: Orphanet Journal of Rare Diseases. Band 10, 2015, ISSN 1750-1172, S. 109, doi:10.1186/s13023-015-0326-6, PMID 26338094.
Einzelnachweise
- ↑ a b OUR PIPELINE, Website des Herstellers Alnylam, abgerufen am 24. Juli 2017
- ↑ Ken Garber: Alnylam's RNAi therapy targets amyloid disease. In: Nature Biotechnology. 33, 2015, S. 577, doi:10.1038/nbt0615-577a.
- ↑ Data Monitoring Committee Recommends Continuation of APOLLO Phase 3 Clinical Trial of Patisiran for Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN), PM Alnylam vom 10. Oktober 2017, abgerufen am 24. Juli 2017
- ↑ Alnylam Reports New Results from Investigational RNAi Therapeutic Programs for Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN) and Cardiomyopathy (hATTR-CM), PM Alnylam vom 1. Juli 2016, abgerufen am 24. Juli 2017
- ↑ Alnylam Completes Enrollment in APOLLO Phase 3 Study with Patisiran, an Investigational RNAi Therapeutic for Patients with Transthyretin (TTR)-Mediated Amyloidosis (ATTR Amyloidosis), PM Alnylam vom 1. Februar 2016, abgerufen am 24. Juli 2017
- ↑ a b Alnylam Reports Final 24-Month Results from Phase 2 Open-Label Extension Study of Patisiran, an Investigational RNAi Therapeutic in Development for the Treatment of Hereditary ATTR (hATTR) Amyloidosis, PM Alnylam vom 26. April 2017, abgerufen am 24. Juli 2017
- ↑ Alnylam Reports Complete 18-Month Data from Ongoing Phase 2 Open-Label Extension Study of Patisiran, an Investigational RNAi Therapeutic Targeting Transthyretin for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN), PM Alnylam vom 20. April 2016, abgerufen am 24. Juli 2017
