Denufosol
| Strukturformel | |||||||||
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| Allgemeines | |||||||||
| Freiname | Denufosol | ||||||||
| Andere Namen |
IUPAC: 2′-Desoxycytidin(5′)tetraphospho(5′)uridin | ||||||||
| Summenformel | C18H27N5O21P4 | ||||||||
| Externe Identifikatoren/Datenbanken | |||||||||
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| Arzneistoffangaben | |||||||||
| ATC-Code | |||||||||
| Wirkstoffklasse |
P2Y2-Rezeptor-Agonist | ||||||||
| Eigenschaften | |||||||||
| Molare Masse | 773,32 g·mol−1 | ||||||||
| Sicherheitshinweise | |||||||||
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| Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen. | |||||||||
Der noch nicht zugelassene Wirkstoff Denufosol (-Tetranatrium) (INS37217)[1] ist ein P2Y2-Rezeptoren-Agonist[2] zur Inhalation, der in den Epithelzellen der Lunge einen alternativen Chloridkanal aktiviert, so dass der bei der Krankheit Mukoviszidose durch den defekten CFTR-Kanal gestörte Salz- und Wasser-Transport zumindest teilweise korrigiert wird. Dadurch wird der dehydrierte Flüssigkeitsfilm normalisiert, die Zilienschlagfrequenz erhöht sich, und die Mukoziliäre Clearance (der Schleimabtransport durch die Zilien) wird verbessert. Denufosol soll insbesondere im Frühstadium der Lungenbeteiligung den Verlauf günstig beeinflussen.
Es wurden mehrere Phase 3-Studien durchgeführt [3][4], die zum Teil gute [5] zum Teil keine statistisch signifikanten Ergebnisse [6] erbrachten.
Die Entwicklung wurde von der amerikanischen Cystic Fibrosis Foundation gefördert.
Untersuchungen desselben Stoffes zur Behandlung von Erkrankungen der Retina wurden 2006 aufgegeben.
Einzelnachweise
- ↑ Inspire Pharmaceuticals, Inc., USA
- ↑ http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18276176
- ↑ TIGER-1 Studie in clinicaltrials.gov
- ↑ TIGER-2 Studie in clinicaltrials.gov
- ↑ Accurso FJ et al: Denufosol Tetrasodium in Patients with Cystic Fibrosis and Normal to Mildly Impaired Lung Function. In: Am J Respir Crit Care Med PMID: 21169471
- ↑ Inspire Announces Results of Second Phase 3 Trial with Denufosol for Cystic Fibrosis
Literatur
Pharmakologie
- Kellermann et al.: In: Adv. Drug Deliv. Rev.. 54./11., 2002, S. 1463–74
